ಜುಲೈ 20 ರಂದು, ಹೊಸ ಔಷಧ ಅರ್ಜಿನಿಖರವಾದ ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರವು ಸ್ವತಂತ್ರವಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ pCAR-19B ಯ (NDA) ಅನ್ನು ಚೀನಾ ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಗಳ ಆಡಳಿತ (NMPA) ಅಧಿಕೃತವಾಗಿ ಅಂಗೀಕರಿಸಿದೆ. ಈ ಉತ್ಪನ್ನವು ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಬಾಲ್ಯದ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾಕ್ಕೆ ಮೊದಲ CAR-T ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿದೆ, ಇದನ್ನು CD19-ಪಾಸಿಟಿವ್ ಮರುಕಳಿಸಿದ/ವಕ್ರೀಭವನ ತೀವ್ರ ಲಿಂಫೋಬ್ಲಾಸ್ಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ (ALL) ಹೊಂದಿರುವ 3-21 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.
ತೀವ್ರ ಲಿಂಫೋಬ್ಲಾಸ್ಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ (ALL) ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಕಂಡುಬರುವ ಮಾರಕ ಗೆಡ್ಡೆಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಹದಿಹರೆಯದವರಲ್ಲಿ ಮರಣದ ಪ್ರಮುಖ ಕಾರಣವಾಗಿದೆ. ಚಿಮೆರಿಕ್ ಆಂಟಿಜೆನ್ ರಿಸೆಪ್ಟರ್ (CAR-T) ಕೋಶ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮರುಕಳಿಸಿದ/ವಕ್ರೀಭವನ (R/R) B-ಕೋಶ ALL ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಕ್ರಾಂತಿಯನ್ನುಂಟು ಮಾಡಿದೆ, ನೊವಾರ್ಟಿಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಮೊದಲ FDA-ಅನುಮೋದಿತ ಉತ್ಪನ್ನವಾದ ಕಿಮ್ರಿಯಾ(ಟಿಸಾಜೆನ್ಲೆಕ್ಲ್ಯೂಸೆಲ್) ಉಪಶಮನ ದರಗಳು ಮತ್ತು ಬದುಕುಳಿಯುವ ಸಮಯವನ್ನು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.
pCAR-19B ಎಂಬುದು ಆಟೋಲೋಗಸ್ CAR-T ಕೋಶ ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿದ್ದು, ಸುರಕ್ಷತಾ ಕಾಳಜಿಗಳನ್ನು ಪರಿಹರಿಸಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾದ ಅತ್ಯುತ್ತಮ ಮಾನವೀಕೃತ CD19-ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಏಕ-ಸರಪಳಿ ವೇರಿಯಬಲ್ ತುಣುಕು (scFv) ಅನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.
ನವೆಂಬರ್ 2023 ರಲ್ಲಿ, ಪಿಸಿಎಆರ್-19ಬಿಗೆ ಬಿ-ಎಎಲ್ಎಲ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಚೀನಾ ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಗಳ ಆಡಳಿತವು "ಬ್ರೇಕ್ಥ್ರೂ ಥೆರಪಿ ಹುದ್ದೆ" ನೀಡಿದೆ.
R/R B-ಕೋಶ ALL ಹೊಂದಿರುವ ಚೀನೀ ಮಕ್ಕಳ ಮತ್ತು ಯುವ ವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡ ಪ್ರಮುಖ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ pCAR-19B ಯ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಮತ್ತು ಸುರಕ್ಷತಾ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು.ಘೋಷಿಸಲಾಯಿತು66ನೇ ಅಮೇರಿಕನ್ ಸೊಸೈಟಿ ಆಫ್ ಹೆಮಟಾಲಜಿ (ASH) ವಾರ್ಷಿಕ ಸಭೆ.
ವಿಧಾನಗಳು: ಈ ಹಂತ 2 ಪ್ರಯೋಗ (NCT05334823) ಒಂದು ಏಕ-ತೋಳಿನ, ಮುಕ್ತ-ಲೇಬಲ್, ಬಹುಕೇಂದ್ರ ಅಧ್ಯಯನವಾಗಿತ್ತು. ದೃಢಪಡಿಸಿದ CD19+ R/R B-ALL ಹೊಂದಿರುವ ಸ್ಕ್ರೀನಿಂಗ್ನಲ್ಲಿ ≥ 3 ಮತ್ತು ≤ 21 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸಲಾಯಿತು. ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಅಂತಿಮ ಬಿಂದುವು ಒಟ್ಟಾರೆ ಉಪಶಮನ ದರ (ORR) ಆಗಿದ್ದು, ಇದನ್ನು ಸಂಪೂರ್ಣ ಉಪಶಮನ (CR) ಮತ್ತು ಇನ್ಫ್ಯೂಷನ್ ನಂತರ 3 ತಿಂಗಳೊಳಗೆ ಅಪೂರ್ಣ ರಕ್ತ ಚೇತರಿಕೆ (CRi) ಯೊಂದಿಗೆ CR ಎಂದು ವ್ಯಾಖ್ಯಾನಿಸಲಾಗಿದೆ.
ಫಲಿತಾಂಶಗಳು: ಏಪ್ರಿಲ್ 18, 2024 ರ ಹೊತ್ತಿಗೆ, 89 ರೋಗಿಗಳು ದಾಖಲಾಗಿದ್ದರು ಮತ್ತು ಲ್ಯುಕಾಫೆರೆಸಿಸ್ಗೆ ಒಳಗಾಗಿದ್ದರು, 64 ರೋಗಿಗಳು pCAR-19B ಇನ್ಫ್ಯೂಷನ್ ಪಡೆದಿದ್ದರು. ಉತ್ಪಾದನಾ ವೈಫಲ್ಯದ ಯಾವುದೇ ಪ್ರಕರಣಗಳಿಲ್ಲ. ಇನ್ಫ್ಯೂಸ್ ಮಾಡಿದ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ, 6.25% (4/64) ವಕ್ರೀಭವನಗೊಂಡಿದ್ದರು ಮತ್ತು 93.75% (60/64) ಜನರು ಹಿಂದಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಅಥವಾ ಅಲೋಜೆನಿಕ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಕಸಿಗೆ ಮರುಕಳಿಸಿದ್ದರು. ಸರಾಸರಿ ವಯಸ್ಸು 11 ವರ್ಷಗಳು (ಶ್ರೇಣಿ 3-21), ಮತ್ತು 56.25% (36/64) ಪುರುಷರು. ಹೆಚ್ಚುವರಿಯಾಗಿ, 75% (48/64) ರೋಗಿಗಳು ಕನಿಷ್ಠ ಒಂದು ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಪಾಯದ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರು. ಬೇಸ್ಲೈನ್ನಲ್ಲಿ ಸರಾಸರಿ ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯ (BM) ಬ್ಲಾಸ್ಟ್ ಹೊರೆ 58.3% (ಶ್ರೇಣಿ 5%-98%) ಆಗಿದ್ದು, 56.25% ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಭಾರೀ BM ಬ್ಲಾಸ್ಟ್ ಹೊರೆ (≥50%) ಕಂಡುಬಂದಿದೆ.
211 ದಿನಗಳ ಸರಾಸರಿ ಅನುಸರಣೆಯಲ್ಲಿ (ಶ್ರೇಣಿ 35-750), ಅತ್ಯುತ್ತಮ ORR 90.63% (58/64), 78.13% ರೋಗಿಗಳು (50/64) CR ಅನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದರು ಮತ್ತು 12.5% ರೋಗಿಗಳು (8/64) CRi ಅನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದರು, ಇದು R/R B-ALL ನಲ್ಲಿ ವರದಿಯಾದ ವಾಣಿಜ್ಯ CD19 ವಿರೋಧಿ CAR-T ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಉತ್ಪನ್ನಗಳ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಮೀರಿಸಿದೆ. ORR ಹೊಂದಿರುವ 98.27% (57/58) ರೋಗಿಗಳು ನಕಾರಾತ್ಮಕ ಕನಿಷ್ಠ ಉಳಿಕೆ ರೋಗ (MRD)-ಋಣಾತ್ಮಕ ಉಪಶಮನವನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದರು. 3 ತಿಂಗಳಲ್ಲಿ ORR 76.56% (49/64) ಆಗಿತ್ತು. ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯ ಸರಾಸರಿ ಅವಧಿ (DOR) 10.61 ತಿಂಗಳುಗಳು (95% ವಿಶ್ವಾಸಾರ್ಹ ಮಧ್ಯಂತರ 7.66-20.96). ಸರಾಸರಿ ಒಟ್ಟಾರೆ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆ (OS) 23.92 ತಿಂಗಳುಗಳು (95% ವಿಶ್ವಾಸಾರ್ಹ ಮಧ್ಯಂತರ 9.86-NR).
ಸೈಟೊಕಿನ್ ಬಿಡುಗಡೆ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ (CRS) ಮತ್ತು ಇಮ್ಯೂನ್ ಎಫೆಕ್ಟರ್ ಸೆಲ್-ಅಸೋಸಿಯೇಟೆಡ್ ನ್ಯೂರೋಟಾಕ್ಸಿಸಿಟಿ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ (ICANS) ಕ್ರಮವಾಗಿ 98.44% ಮತ್ತು 50% ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಕಂಡುಬಂದಿವೆ. ಗ್ರೇಡ್ ≥3 CRS ಮತ್ತು ICANS ಗಳು ಕ್ರಮವಾಗಿ 29.69% ಮತ್ತು 39.06% ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಕಂಡುಬಂದಿವೆ. ಗ್ರೇಡ್ ≥3 CRS ಮತ್ತು ICANS ಗಳ ಸರಾಸರಿ ಅವಧಿ ಕ್ರಮವಾಗಿ 4 ದಿನಗಳು ಮತ್ತು 3 ದಿನಗಳು. CRS ಅಥವಾ ICANS ಗೆ ಕಾರಣವಾದ ಯಾವುದೇ ಸಾವುಗಳು ಕಂಡುಬಂದಿಲ್ಲ.
ತೀರ್ಮಾನಗಳು: BM ಬ್ಲಾಸ್ಟ್ಗಳ ಭಾರೀ ಹೊರೆ ಮತ್ತು ಆನುವಂಶಿಕ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳ ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಪಾಯದ ಹೊರತಾಗಿಯೂ, pCAR-19B ಹೆಚ್ಚಿನ ಉಪಶಮನ ದರಗಳನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿತು, MRD-ಋಣಾತ್ಮಕ ಉಪಶಮನದ ಹೆಚ್ಚಿನ ದರ, ಬಾಳಿಕೆ ಬರುವ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳು ಮತ್ತು ಸಹಿಸಿಕೊಳ್ಳಬಹುದಾದ ಸುರಕ್ಷತಾ ಪ್ರೊಫೈಲ್ ಅನ್ನು ಸಾಧಿಸಿತು. ಈ ಅಧ್ಯಯನವು ಏಷ್ಯಾದ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಬಾಲ್ಯದ B-ALL ನ ಮೊದಲ ಪ್ರಮುಖ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರತಿನಿಧಿಸುತ್ತದೆ, ಇದು R/R B-ALL ಹೊಂದಿರುವ ಚೀನೀ ಮಕ್ಕಳ ಮತ್ತು ಯುವ ವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಆಯ್ಕೆಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ.
ಪ್ರಸ್ತುತ, ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಇನ್ನೂ ಅನೇಕ CAR-T ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿವೆ ಮತ್ತು ಅವರು ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಹುಡುಕುತ್ತಿದ್ದಾರೆ. ಹೊಸ ಔಷಧಗಳು ಮತ್ತು ತಂತ್ರಜ್ಞಾನಗಳ ಕುರಿತು ಸಮಾಲೋಚನೆಗಾಗಿ, ನೀವು ಬೀಜಿಂಗ್ ದಕ್ಷಿಣ ಪ್ರದೇಶ ಆಂಕೊಲಾಜಿ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ವಿಭಾಗವನ್ನು ಸಂಪರ್ಕಿಸಬಹುದು.
ದೂರವಾಣಿ ಸಂಖ್ಯೆ: 4008803716
ಇಮೇಲ್:myimmnet@163.com
ಉಲ್ಲೇಖಗಳು
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2.http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
ಪೋಸ್ಟ್ ಸಮಯ: ನವೆಂಬರ್-22-2024